展望 2018，我想花一點(diǎn)時(shí)間來回顧 FDA 在醫(yī)藥和公眾健康方面進(jìn)展順利的一年——從2017年上市的突破性醫(yī)藥產(chǎn)品到促進(jìn)競爭的創(chuàng)紀(jì)錄的仿制藥批準(zhǔn)數(shù)量，再到 FDA 不斷推動促進(jìn)*和有效的產(chǎn)品創(chuàng)新和保證美國公眾免遭與食物相關(guān)疾病威脅的政策的努力。

今日，新的醫(yī)學(xué)突破正在深刻地改變我們?nèi)绾慰创椭委熂膊〉姆绞剑@在幾年前似乎是不可思議的。在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)環(huán)境中，F(xiàn)DA 正在評估其政策的各個方面，以確保我們在促進(jìn)對有效治療人類和動物疾病具有潛在可能性的有益創(chuàng)新并改善公眾健康的同時(shí)保護(hù)消費(fèi)者。

創(chuàng)新產(chǎn)品創(chuàng)紀(jì)錄的一年

隨著對疾病的科學(xué)認(rèn)識不斷提高，醫(yī)學(xué)實(shí)踐也越來越符合患者的個性化需求，我們也正在現(xiàn)代化我們在整個研發(fā)過程中如何與創(chuàng)新者合作，以使用*好的科學(xué)技術(shù)更有效地為患者提供產(chǎn)品。

例如，F(xiàn)DA *近協(xié)調(diào)批準(zhǔn)了一款新型診斷器械，該器械能夠在醫(yī)療*和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心（CMS）提出的測試覆蓋范圍內(nèi)（從而促進(jìn)對這一創(chuàng)新產(chǎn)品的早期獲?。?，在單一測試中檢測出數(shù)百個基因突變。

此外，在快速發(fā)展的個體化醫(yī)療領(lǐng)域，F(xiàn)DA 推出了新的指南草案，提出更好的方法來研發(fā)解決經(jīng)常引發(fā)或?qū)е录膊〉臐撛诜肿痈淖儯ɡ纾蛲蛔儯┑闹委煼椒?。這包括僅存在于一小部分患者中的罕見分子改變。指南提出了一種方法，讓藥品研發(fā)者在合理的科學(xué)證據(jù)表明藥物可以在這些基因組結(jié)果的患者中有效的基礎(chǔ)之上，通過識別罕見基因突變，將患者納入臨床試驗(yàn)進(jìn)行靶向治療。新指南討論了證明特定疾病內(nèi)各分子亞型有效性所需的證據(jù)。該框架工作可能引導(dǎo)對于可能從中受益的患者的靶向治療藥物的更一致的研發(fā)和批準(zhǔn)。

去年 8 月，隨著美國首例基因治療產(chǎn)品的批準(zhǔn)，我們還看到以全新方式治療疾病的實(shí)踐的到來。之后我們又批準(zhǔn)了兩個基因治療藥品。像這樣的創(chuàng)新正在為嚴(yán)重疾病的治療創(chuàng)造一個轉(zhuǎn)折點(diǎn)。這一技術(shù)在治愈頑固性和遺傳性疾病方面還有更大潛力?！久绹?FDA 批準(zhǔn)首例基因治療藥物 - CAR-T 療法 2017/08/31】【FDA 批準(zhǔn)首例針對罕見遺傳性失明的基因治療藥物 2017/12/20】

2017 年，在創(chuàng)新方面也出現(xiàn)了一些類似的歷史性里程碑。這一集體性進(jìn)步反映了科學(xué)方面的根本改變，使我們能夠用新平臺打擊更多疾病。由于能夠更好地將藥物靶向到潛在的疾病機(jī)制，我們愈加能夠在研發(fā)過程的早期識別患者獲益。同時(shí)，在許多情況下，這些相同的工具也使我們能夠更早、更有效地解決*性問題。

部分程度上由于這些進(jìn)步，F(xiàn)DA 在 2017 年批準(zhǔn)了創(chuàng)現(xiàn)代記錄數(shù)量（56）的新藥和生物制品。在去年的 56 個新藥批準(zhǔn)中，46 個是由藥品審評與研究中心（CDER）批準(zhǔn)的新分子實(shí)體 — 其中 28 個新藥的批準(zhǔn)使用了一個或多個 FDA 加快審評項(xiàng)目。這 56 個新藥品批準(zhǔn)中有 10 個是由生物制品審評與研究中心（CBER）批準(zhǔn)的生物治療產(chǎn)品。有孤兒藥適應(yīng)癥獲批的藥品數(shù)量也創(chuàng)下紀(jì)錄。與此同時(shí)，我們消滅了未決孤兒藥認(rèn)定請求的全部積壓。我們在 2017 年還數(shù)次打破了單月*高仿制藥批準(zhǔn)數(shù)量的記錄，仿制藥批準(zhǔn)年度總數(shù)創(chuàng) FDA 歷史*高（1,027 件）。我們相信，如果照目前的趨勢持續(xù)下去，我們將在 2018 年超過這一仿制藥批準(zhǔn)記錄。

我們以科學(xué)為基礎(chǔ)、以患者為中心的監(jiān)管方式也延伸到醫(yī)療器械中，我們專注于產(chǎn)品研發(fā)的生命周期方法。這使我們能夠在簡化臨床研發(fā)方案的同時(shí)不會影響我們依賴嚴(yán)格證據(jù)的承諾。通過認(rèn)真考慮何時(shí)可以通過上市后研究而不是上市前研究更好地收集臨床數(shù)據(jù)，患者獲得一些突破性器械所需的等待時(shí)間更短，而又不會使 FDA 證明器械*性和有效性合理保障的金標(biāo)準(zhǔn)做出讓步。

我們承諾對于生成關(guān)鍵器械批準(zhǔn)信息采用“*小負(fù)擔(dān)標(biāo)準(zhǔn)”，這在《21 世紀(jì)醫(yī)藥法案》的條款中得以強(qiáng)化和推進(jìn)。該政策方法是我們努力幫助創(chuàng)新者生成可以盡可能高效地支持上市批準(zhǔn)的高質(zhì)量證據(jù)的一個標(biāo)志。我們對這些原則的接受在患者對于醫(yī)療器械的獲取方面取得了顯著進(jìn)步。2017 年，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了創(chuàng)紀(jì)錄數(shù)量的新器械（95）。這是 2009 年獲得上市批準(zhǔn)的新器械數(shù)量的四倍多。

現(xiàn)代化 FDA 監(jiān)管計(jì)劃

這些新進(jìn)步也帶來了新挑戰(zhàn)。在 FDA，我們正面臨著對監(jiān)管諸如基因治療、靶向藥物、基于細(xì)胞的再生醫(yī)學(xué)和數(shù)字化醫(yī)療等科學(xué)高度新型領(lǐng)域的需求；在這些領(lǐng)域我們傳統(tǒng)的產(chǎn)品監(jiān)管方法可能不太適合。為迎接這些新挑戰(zhàn)，我們正在重新審視如何使我們習(xí)慣的監(jiān)管方法做出適應(yīng)。我們需要在作為我們產(chǎn)品審評程序的一部分持續(xù)保護(hù)消費(fèi)者的同時(shí)，確保我們允許有益新技術(shù)的進(jìn)步。

為促進(jìn)這些努力，我們推出了一個新的政策框架，允許某些診斷測試由獲得官方認(rèn)可的第三方審查。這一新框架將減輕測試開發(fā)者的負(fù)擔(dān)，并簡化這些類型的創(chuàng)新產(chǎn)品的監(jiān)管評估。這種方法更容易適應(yīng)這些技術(shù)的高度迭代性，測試通常需要常規(guī)修改以提高其準(zhǔn)確度和臨床效用。

去年夏天，我們還啟動了一個試點(diǎn)項(xiàng)目，探索監(jiān)管數(shù)字化醫(yī)療器械的新方式，從而使這些快速發(fā)展的技術(shù)能夠同樣經(jīng)歷迅速的產(chǎn)品演變，這是醫(yī)療移動應(yīng)用程序等軟件工具的標(biāo)志，與此同時(shí)，F(xiàn)DA 保留確?？煽康厣a(chǎn)出這些數(shù)字化醫(yī)療工具的能力。我們通過一系列指南來跟進(jìn)這些行動，指南闡明了我們打算如何以一種鼓勵創(chuàng)新的方式監(jiān)管某些數(shù)字化醫(yī)療技術(shù)。

更廣泛地講，我們?yōu)榈椭林械蕊L(fēng)險(xiǎn)的醫(yī)療器械制造商提供了更多澄清，這將對于不會顯著影響器械*性或有效性的微小修改，減少不必要的提交。從而，患者將更快地從升級產(chǎn)品中受益。

為了使我們的政策與我們需要審查的新技術(shù)的獨(dú)特屬性正確匹配，我們在其它項(xiàng)目中采取的新舉措也顯而易見；從我們的再生醫(yī)學(xué)綜合性政策（旨在激勵這些潛在變革性產(chǎn)品*和有效的創(chuàng)新）到我們對 3D 打印醫(yī)療器械制造商的指南草案?！綟DA 宣布綜合性再生醫(yī)學(xué)政策框架 2017/11/18】【FDA 發(fā)布更新指南引領(lǐng) 3D 打印醫(yī)藥產(chǎn)品新時(shí)代 2017/12/06】

我們知道，從我們現(xiàn)代化監(jiān)管方式所帶來的公眾健康獲益并不局限于上市前審評過程。如果我們對上市后監(jiān)督有信心，在上市后工具和政策方面的進(jìn)步能夠以更*的產(chǎn)品、更好的信息來指導(dǎo)醫(yī)療決策以及更多的機(jī)會更高效的將產(chǎn)品推向市場的形式對患者產(chǎn)生重大影響。這就是為什么我們總是在尋找改革和改善這種監(jiān)督的方法，并推進(jìn)我們與患者和醫(yī)療服務(wù)提供者分享這些信息的方式。

例如，去年秋天，我們啟動了一個新的可搜索數(shù)據(jù)庫，以更好地告知患者和醫(yī)療保健專業(yè)人員有關(guān)藥品和生物制品所報(bào)告的不良事件。我們將盡快采取其它措施來改善我們與患者和醫(yī)療服務(wù)提供者分享重要臨床信息的方式。這些目標(biāo)還包括加大潛在高風(fēng)險(xiǎn)產(chǎn)品的上市后監(jiān)督力度，以及就我們發(fā)現(xiàn)的潛在問題提前警示消費(fèi)者等新努力。舉例來說，我們已采取果斷行動保護(hù)公眾免受無良診所提供的高風(fēng)險(xiǎn)干細(xì)胞產(chǎn)品的傷害。我們將在 2018 年采取繼續(xù)開展類似行動。

2017 年，我們還采取新舉措，警告那些虛假宣稱其未經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品可以治療或治愈危及生命疾病的公司；我們推出了一份新的指南草案，介紹了 FDA 基于產(chǎn)品可能給消費(fèi)者帶來的風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)管順勢療法產(chǎn)品的方法；我們采取措施提醒公眾注意其它未經(jīng)證實(shí)和未經(jīng)檢測的產(chǎn)品的危險(xiǎn)，如某些健身產(chǎn)品、受污染的膳食補(bǔ)充劑和 Kratom。除此之外，我們還采取新舉措幫助患者更快地獲得所需配藥藥品，同時(shí)保護(hù)公眾免受劣質(zhì)配藥藥品的傷害。2018 年將會有額外的執(zhí)法措施。我們將繼續(xù)推動使 FDA 能夠使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)更好地指導(dǎo)監(jiān)管決策的工作。

促進(jìn)藥品競爭

許多人認(rèn)為 FDA 在藥品定價(jià)方面沒有任何作用，但我不同意。雖然我們沒有權(quán)力來監(jiān)管價(jià)格，但我們有權(quán)利和責(zé)任確保 FDA 的政策不會阻礙競爭，這*終會抑制價(jià)格上漲并保證患者對藥品的獲取。

我們作為成本劃算、高品質(zhì)仿制藥產(chǎn)品守門人的職責(zé)，是促進(jìn)人用藥和動物藥競爭的基礎(chǔ)部分。我們正在推進(jìn) FDA 可以幫助患者獲得更多可負(fù)擔(dān)得起的藥品的新方法。我們分享了于 2017 年 6 月啟動的藥品競爭行動計(jì)劃中所采取的一些步驟 — 從仿制藥申請審評優(yōu)先級劃分【FDA 將更多仿制藥列入優(yōu)先審評并提供缺少競爭的仿制藥清單 2017/06/28】，到阻止品牌藥企業(yè)尋找拖延仿制藥進(jìn)入市場的系統(tǒng)漏洞【FDA 采取基礎(chǔ)步驟改善仿制藥企業(yè)對品牌藥樣品的獲取 2017/11/09】，到在仿制藥審評積壓方面取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展，再到確保低成本藥品能夠到達(dá)患者手中，從而使患者可以從這些藥品的有效性和更實(shí)惠的價(jià)格中受益。

打擊成癮的新舉措

我曾多次提到我作為局長的*高工作重點(diǎn)是處理國家面臨的成癮危機(jī)，主要是尼古丁和阿片類藥物。2017 年，我們宣布了如何應(yīng)對這些危機(jī)的新計(jì)劃。七月份，我們宣布了一項(xiàng)綜合性計(jì)劃【FDA 宣布煙草和尼古丁的全面監(jiān)管計(jì)劃 2017/08/06】，建議將可燃香煙中的尼古丁降低至*低或非成癮水平。同時(shí)，我們采取了新舉措開發(fā)創(chuàng)新性遞送系統(tǒng)，對于那些仍想要達(dá)到令人滿意的尼古丁水平的成年人來說，這種系統(tǒng)可能比香煙具有更低的有害性。作為該計(jì)劃的一部分，我們組建了一個新的尼古丁指導(dǎo)委員會。委員會負(fù)責(zé)現(xiàn)代化 FDA 研發(fā)和監(jiān)管尼古丁替